Un traitement «miraculeux» accessible
TORONTO — Le Trikafta, un traitement «quasiment miraculeux» pour les personnes atteintes de la fibrose kystique (FK), est enfin accessible dans quatre provinces canadiennes, dont l’Ontario et le Québec.
Santé Canada a approuvé le médicament Trikafta en juin 2021, et ça n’aura pris que quelques mois à l’Ontario, à l’Alberta, à la Saskatchewan et au Québec avant d’annoncer qu’il sera pris en charge et financé par les fonds publics.
«C’était une grande surprise et je suis très heureux que ça ait été aussi rapide», s’est exclamé le directeur en chef des activités scientifiques chez Fibrose kystique Canada, le Dr. John Wallenburg, en entrevue avec Le Droit.
«C’était une grande surprise et je suis très heureux que ça ait été aussi rapide», s’est exclamé le directeur en chef des activités scientifiques chez Fibrose kystique Canada, le Dr. John Wallenburg, en entrevue avec Le Droit.
La FK, est la maladie mortelle la plus répandue chez les enfants et les jeunes adultes canadiens, et touche différents organes, particulièrement l’appareil digestif et les poumons.
Le degré d’effets de la FK diffère d’une personne à l’autre. Il n’existe aucune cure pour éradiquer cette maladie.
Les personnes atteintes de la fibrose kystique âgées de 12 ans et plus dont les fonctions pulmonaires se situent au-dessous des 90% pourront donc désormais obtenir le Trikafta, dont le prix tourne autour des 300 000$ par année, et ce, gratuitement.
Le Dr Wallenburg comprend mieux que quiconque la réaction de fébrilité des parents d’enfants atteints de cette maladie face à cette nouvelle avancée, considérée comme révolutionnaire.
En 2014, il a perdu sa fille aux mains de la fibrose kystique. Elle aurait eu 35 ans cette année, confie-t-il. «Ça donne espoir. C’est encourageant de voir que lorsque la volonté est là, on peut faire de grandes avancées.»
Selon le Dr Wallenburg, si le Trikafta a traversé le système bureaucratique aussi rapidement, c’est grâce à la ténacité de la communauté. «Il y a eu un effort de plaidoyer de la part de la communauté fibro-kystique absolument incroyable au niveau fédéral et au niveau des provinces. C’est probablement le facteur le plus important, soit celui d’avoir augmenté la sensibilisation chez les politiciens, et d’avoir reçu l’engagement de tout le système pour faire accélérer le processus.»
Changer la vie de beaucoup de personnes
«On a réussi à rendre 80% des Canadiens atteints de la fibrose kystique admissibles au Trikafta.
Ça va changer la vie de beaucoup de personnes.»
Quand Fibrose kystique Canada a été établi en 1960, l’espérance de vie des personnes atteintes de la maladie
était autour de quatre à cinq ans, affirme le Dr Wallenburg.
Or, depuis qu’il est possible de diagnostiquer la maladie chez les nouveau-nés et de traiter les symptômes à partir d’un très jeune âge, «on a réussi à augmenter l’espérance de vie pour chaque année qu’on a fait de la recherche».
«Avec ce que l’on voit avec Trikafta, on prédit que ça pourra ajouter une année de plus pour chaque année que le médicament est disponible. (...) Si on continue à utiliser les médicaments pour améliorer les soins et les symptômes, on va peut-être voir une augmentation de 20 ans en espérance de vie en 2030. Je spécule, mais on en conclut que l’impact est énorme», indique John Wallenburg.
Certes, même si Trikafta est un médicament «quasiment miraculeux», il n’est pas un remède, mais bien un traitement, note le spécialiste.
Environ 5% des personnes atteintes de cette maladie n’y sont pas admissibles, souligne le Dr Wallenburg, puisque la mutation de la maladie chez ces gens ne peut être corrigée par le médicament.
Les personnes de moins de 12 ans n’ont pas accès au Trikafta, mais aux dires du directeur en chef des activités scientifiques chez Fibrose kystique Canada, cette restriction ne durera pas longtemps.
Les essais cliniques pour les enfants âgés de six à onze ans sont complétés, et ceux qui visent les enfants de deux à cinq ans sont en cours, indique-t-il, «s’ils ne sont pas déjà terminés».
Et si l’on se fie à la récente efficacité du processus d’approbation de Santé Canada pour ce médicament, on peut s’attendre à de bonnes nouvelles très bientôt, conclut le Dr Wallenburg.
Le degré d’effets de la FK diffère d’une personne à l’autre. Il n’existe aucune cure pour éradiquer cette maladie.
Les personnes atteintes de la fibrose kystique âgées de 12 ans et plus dont les fonctions pulmonaires se situent au-dessous des 90% pourront donc désormais obtenir le Trikafta, dont le prix tourne autour des 300 000$ par année, et ce, gratuitement.
Le Dr Wallenburg comprend mieux que quiconque la réaction de fébrilité des parents d’enfants atteints de cette maladie face à cette nouvelle avancée, considérée comme révolutionnaire.
En 2014, il a perdu sa fille aux mains de la fibrose kystique. Elle aurait eu 35 ans cette année, confie-t-il. «Ça donne espoir. C’est encourageant de voir que lorsque la volonté est là, on peut faire de grandes avancées.»
Selon le Dr Wallenburg, si le Trikafta a traversé le système bureaucratique aussi rapidement, c’est grâce à la ténacité de la communauté. «Il y a eu un effort de plaidoyer de la part de la communauté fibro-kystique absolument incroyable au niveau fédéral et au niveau des provinces. C’est probablement le facteur le plus important, soit celui d’avoir augmenté la sensibilisation chez les politiciens, et d’avoir reçu l’engagement de tout le système pour faire accélérer le processus.»
Changer la vie de beaucoup de personnes
«On a réussi à rendre 80% des Canadiens atteints de la fibrose kystique admissibles au Trikafta.
Ça va changer la vie de beaucoup de personnes.»
Quand Fibrose kystique Canada a été établi en 1960, l’espérance de vie des personnes atteintes de la maladie
était autour de quatre à cinq ans, affirme le Dr Wallenburg.
Or, depuis qu’il est possible de diagnostiquer la maladie chez les nouveau-nés et de traiter les symptômes à partir d’un très jeune âge, «on a réussi à augmenter l’espérance de vie pour chaque année qu’on a fait de la recherche».
«Avec ce que l’on voit avec Trikafta, on prédit que ça pourra ajouter une année de plus pour chaque année que le médicament est disponible. (...) Si on continue à utiliser les médicaments pour améliorer les soins et les symptômes, on va peut-être voir une augmentation de 20 ans en espérance de vie en 2030. Je spécule, mais on en conclut que l’impact est énorme», indique John Wallenburg.
Certes, même si Trikafta est un médicament «quasiment miraculeux», il n’est pas un remède, mais bien un traitement, note le spécialiste.
Environ 5% des personnes atteintes de cette maladie n’y sont pas admissibles, souligne le Dr Wallenburg, puisque la mutation de la maladie chez ces gens ne peut être corrigée par le médicament.
Les personnes de moins de 12 ans n’ont pas accès au Trikafta, mais aux dires du directeur en chef des activités scientifiques chez Fibrose kystique Canada, cette restriction ne durera pas longtemps.
Les essais cliniques pour les enfants âgés de six à onze ans sont complétés, et ceux qui visent les enfants de deux à cinq ans sont en cours, indique-t-il, «s’ils ne sont pas déjà terminés».
Et si l’on se fie à la récente efficacité du processus d’approbation de Santé Canada pour ce médicament, on peut s’attendre à de bonnes nouvelles très bientôt, conclut le Dr Wallenburg.
ÉMILIE PELLETIER
Initiative de journalisme local — Le Droit
https://www.ledroit.com/actualites/les-miracles-du-trikafta-contre-la-fibrose-kystique-ef6de12796831b29a75a51ee89e70582/un-traitement-miraculeux-accessible-e16af049115e7bc5d0cb0371abb0476d
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